中新网上海新闻12月22日电(记者 陈静)作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到关注。早在2018年，重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

　　再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士22日接受记者采访时告诉记者，efgartigimod是一款人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体(FcRn)结合并降低循环中的免疫球蛋白(IgG)抗体。乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素。

　　杜莹表示，中国大约有20万名全身型重症肌无力患者，希望尽快将efgartigimod带给有巨大临床需求的这些自身免疫性疾病患者。她表示，我们将积极配合国家药品监督管理局工作，加速创新疗法惠及更多患者，满足他们尚未被满足的医疗需求。Efgartigimod有潜力成为中国治疗gMG的同类首创的FcRn疗法。”

　　据了解，全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其中IgG抗体会破坏神经与肌肉之间的沟通，导致人体虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的重症肌无力患者在发病24个月内进展为gMG(抗体阳性的成人全身型重症肌无力)，可能影响全身肌肉，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，在更危及生命的情况下，可能因为呼吸衰竭、肺部感染等导致死亡。确认有乙酰胆碱受体(AChR)抗体的患者约占gMG总人群的85%。

　　长期以来，绝大多数重症肌无力患者均在接受药物治疗，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情；此外还有10%-20%难治型患者、15%-20%可能发展为危象的患者，成为临床治疗的重要挑战。如今随着对疾病认知提高，药物治疗也在不断迭代，efgartigimod获美国FDA批准上市也代表着FcRn拮抗剂作为一种安全有效的新型治疗手段，能够帮助改善患者治疗结局和生活质量。

　　采访中，记者了解到，FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。efgartigimod的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀·神经病学》。ADAPT研究是一项26周的随机、双盲、安慰剂对照的全球性、多中心临床研究，旨在评估efgartigimod在gMG患者中的安全性和疗效。北美、欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究。

　　ADAPT研究旨在实现个体化治疗方式，包括初始治疗周期和基于临床评估的后续治疗周期，其达到了主要研究终点，表明与安慰剂相比，efgartigimod治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常生活(MG-ADL)评分应答者(68% 对比30%；p < 0.0001)。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL 评分至少改善2分且持续时间至少4周。此外，efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分(QMG)的应答率也明显高于安慰剂。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周。该临床研究也证实了efgartigimod在gMG中具有良好的安全性。最常见的不良反应是呼吸道感染、头痛和尿路感染。

　　作为当今抗原、抗体最为明确，免疫学发病机制相对较为清楚的自身免疫性疾病之一，重症肌无力也有可能成为攻克自身免疫性疾病的突破口。杜莹告诉记者，如今，efgartigimod正在其他几种已知由致病性IgG抗体驱动的自身免疫性疾病中进行探索研究，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤水疱疾病，如寻常型天疱疮和落叶型天疱疮(PV和PF)、免疫性血小板减少症(ITP)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)、大疱性类天疱疮和特发性炎症性肌病。

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编辑：陈静