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专家:及早启动酶替代治疗助法布雷病患者获更大获益
2022年12月08日 18:16   来源:中新网上海  

  中新网上海新闻12月8日电(记者 陈静)  法布雷病是一种罕见的遗传病。上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授8日接受记者采访时表示:“法布雷病治疗目标在于延缓疾病进展、改善生活质量、降低相关并发症的发生率、延长患者生存期。”北京大学第一医院丁洁教授指出,及早启动酶替代治疗(ERT)患者获益更大。

  据了解,法布雷病在儿童和青少年时期就会出现神经病理性疼痛、少汗/无汗、血管角质瘤、角膜病变、蛋白尿等;疾病进展后,患者可因肾功能衰竭或心肌肥厚、脑卒中等严重并发症而过早死亡。据介绍,法布雷病临床表现多样且不具特异性,诊断十分困难,易导致延误确诊时间。据了解,法布雷病患者从症状发作到确诊平均延迟14年,更甚者延迟时间可达20~50年。

  丁洁教授表示:“当儿童出现不明原因神经病理性疼痛、胃肠道症状、少汗或无汗、血管角质瘤等症状,应考虑法布雷病,需尽早进行筛查、确诊和干预。越早启动酶替代治疗(ERT)获益越显著,具体获益包括缓解疼痛,延迟、预防或减轻对肾脏和心脏等重要器官的长期损害等。”

  此前,注射用阿加糖酶β(法布赞®)作为ERT药物在华获批治疗成人、8岁及以上的儿童和青少年法布雷病患者。在法布赞®获批之前,中国国内多采取对症治疗的方式,比如:疼痛严重发作时用止痛药、肾功能严重受损采取透析等。法布赞®的出现使ERT成为法布雷病治疗的基石。近20年的临床实践证明,ERT对法布雷病患者治疗效果显著,及早启动ERT治疗患者获益更大。

  同日,记者了解到,不久前,法布赞®获批能够用于2-6岁患儿治疗,为更多孩子赢得了延长生命的先机。相关跨国药企全球事业部中国区总经理谢丽娟表示:随着法布赞®适应症的拓展,低龄儿童法布雷患者群体也能获得创新治疗选择。复旦大学附属儿科医院徐虹教授当日亦对记者表示:“法布赞®在2岁及以上儿童患者中的总体疗效与在成人中观察到的一致。我非常期待法布赞®改善更多2岁及以上儿童法布雷病患者的症状和生活质量,延缓疾病进展,为他们创造更美好的未来!”(完)

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编辑:陈静  

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