中新网上海新闻2月3日电（汤彦俊）日前，百时美施贵宝中国宣布，旗下新型选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂热珀西亚®（盐酸奥扎莫德胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。这是百时美施贵宝中国在自身免疫疾病领域首个获批的创新疗法，有望为中国多发性硬化患者带来“躯体+认知”双重保护治疗新方案。

    多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病 。正常情况下，神经纤维外覆盖着一层起保护作用和维持神经正常传导功能的髓鞘，类似于电线外包裹的绝缘涂层。但多发性硬化患者的免疫系统会攻击这些保护性髓鞘，致使髓鞘脱落，导致电信号难以在神经细胞间传输 , 而这种“信号崩溃”可能导致多发性硬化症状发生和疾病复发，出现包括运动障碍、感官异常、认知功能损伤等多种临床表现。

    多发性硬化高发于青壮年，女性更为多见，已成为导致年轻人非外伤性致残的主要原因 。除了可见的躯体症状，多发性硬化还可导致患者脑萎缩加快和认知功能障碍。

    有研究显示，40%-70%的多发性硬化患者存在认知功能障碍 ，且认知水平的下降可在多发性硬化早期、甚至在运动症状出现之前就已发生 。认知功能障碍不仅会极大影响多发性硬化患者的生活质量和就业率 ，其与远期残疾进展也存在显著相关性。一项纵向前瞻性研究表明 ，多发性硬化患者早期认知功能评分越低，残疾进展越快。而脑萎缩、尤其是灰质萎缩是导致认知功能障碍的关键决定因素 , 。也正因为如此，针对热珀西亚的III期临床研究将“全脑容量丢失”、“皮层灰质容量丢失”和“丘脑容量丢失”的评估作为研究预设终点（次要终点和探索性终点），证据级别更高。这也使得热珀西亚成为首个在大规模III期临床研究中“全面评估脑容量丢失”的多发性硬化疾病修正治疗（DMT）药物。

    上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科主任管阳太教授表示：“我们很高兴看到奥扎莫德在降低复发率、降低MRI病灶数、减少脑萎缩和改善认知功能等方面展现出良好的临床获益，也期待该疗法的出现可以推动我国多发性硬化治疗向更高目标进发，为广大中国多发性硬化患者提供更多的治疗选择。”

    百时美施贵宝副总裁、中国区总裁陈思渊女士表示：“许多多发性硬化患者都是家庭和社会的‘中流砥柱’，疾病引发的躯体功能障碍会极大影响他们的工作生活，而认知功能损伤则是更深重的打击和折磨，疾病负担非常沉重。百时美施贵宝中国将多发性硬化作为我们在免疫领域的首个发力点，期待热珀西亚的到来可以为中国患者提供强有力的支持和保护，守护他们的美好人生。下一步，我们将携手各方力量，全力提升药物可及性。未来，我们也将在免疫学领域持续深耕发力，践行‘中国2030战略’这一长期承诺。”（完）

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编辑：汤彦俊