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诺易®中国上市造福血友病患者
2021年07月31日 20:31   来源:中新网上海  

  中新网上海新闻7月31日电 (记者 陈静)血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,分为甲型和乙型,一旦发病会伴随终身。

  用于治疗成人和儿童甲型血友病的注射用重组人凝血因子Ⅷ诺易®31日在中国正式上市。诺易®国内首张处方正式落地上海。

  受伤之后血流不止,不能磕碰的“玻璃人”……其实,血友病患者的症状不仅是外伤出血,重型血友病患者自幼或有自发性出血。据介绍,血友病患者临床主要表现为关节、肌肉和深部组织出血,如不及时治疗,会导致残疾,严重时甚至危及生命。

  中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授对记者介绍:“凝血因子替代治疗是目前治疗血友病最主要的手段,预防治疗即定期输注凝血因子预防出血,可最大限度避免残疾发生。”但是,规范化的预防治疗在中国尚未得到普及,血友病患者仍面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。在治疗过程中,抑制物风险是困扰血友病患者的治疗难点之一。采访中,记者了解到,近年来,血友病患者合并抑制物有增多趋势,治疗难度增加,患者致残率和死亡率提升。

  研发生产企业——全球知名生物制药企业诺和诺德方面告诉记者,第三代重组人凝血因子VIII诺易®通过基因重组技术,利用中国仓鼠卵巢细胞生产,在降低病原体传播风险的同时,保证促凝活性。在中国进行的相关三期临床研究表明,诺易®能够帮助患者获得更好的治疗效果。杨仁池教授对记者介绍,诺易®在华上市后,为中国成人和儿童甲型血友病患者提供了新的治疗选择。

  采访中,记者了解到,“易生守护甲型血友病患者援助项目”同步启动,旨在为接受诺易®治疗并符合相关条件的血友病患者提供援助,支持患者接受规范、可持续的治疗,健康回归社会。该援助项目由中国初级卫生保健基金会与北京全民健康医学研究院发起并运行。

  企业全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍当日表示,很高兴能够将诺易®带入中国,为甲型血友病患者提供更加有效、安全的治疗选择。面对血友病领域未被满足的患者需求,企业将持续创新,不断提供新的治疗方案,以满足血友病患者日益变化的治疗需求。

  采访中,记者了解到,近年来,随着医保政策的不断改善,中国的血友病治疗保障事业有了很大进步。北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生表示:“血友病患者的治疗情况基本实现了‘不疼’,未来希望能有更多血友病患者获得规范化预防治疗,回归正常生活!”(完)

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编辑:陈静  

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