中新网上海新闻11月3日电（记者 陈静）血友病是一种遗传性、出血性疾病，主要是由于患者体内凝血因子缺乏或质量异常导致凝血障碍。血友病患者需要终身接受治疗。医生如何为患者制定最佳的个体化方案，有效避免治疗不足或治疗过度的情况，是医学界不断努力的方向。

　　随着医学技术的不断革新发展，中国的血友病正迈向个体化治疗的新时代。相关跨国企业3日在上海对记者披露，注射用重组人凝血因子Ⅷ(FⅧ)剂量计算软件——myPKFiT®3.0版本在哈尔滨市第一医院血液病肿瘤研究中心实现全国首批患者使用，该款数字化创新产品有望为更多的A型血友病患者带来更优化、更高效的个体化治疗选择。　 

　　哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授在线接受记者专访时表示，在中国，血友病患者主要为A型和B型，其中，A型患者占大多数，占比达80%-85%。替代治疗是血友病的治疗方式之一，即：补充缺失的凝血因子，根据患者凝血因子缺乏的类型和出血的严重程度选择合适的血液制品输入患者体内。通过长期的规范化治疗，患者能够有效避免发生出血以及出血造成的关节损伤等问题。

　　在替代治疗中，医生根据患者的体重与出血程度，按需注射血浆，通过血浆中的凝血因子而发挥替代的作用；或者每天定量向患者输注凝血因子，在阻止出血的同时起到规律替代治疗的作用。《血友病治疗中国指南(2020年版)》指出，由于个体差异性大，A型血友病应根据患者年龄、静脉通路、出血表型、药代动力学(PK)特点以及凝血因子制剂供应情况，制定最佳的个体化方案。

　　“虽然目前最佳的给药策略尚在探索中，但是无论从临床治疗效果还是医疗经济学的角度，都应提倡个体化治疗。”马军教授强调，影响FⅧ替代治疗效果的因素有很多，其中，个体间FⅧ产品的PK差异是关键因素之一。

　　近十年来，药代动力学理念逐步融入血友病临床管理，覆盖从常规治疗到康复的全过程，指导血友病患者的个体化治疗，实现临时替代治疗、规律替代治疗和围手术期及康复治疗的全程化、系统化管理。中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)临床首席专家杨仁池教授在线接受采访介绍，不同患者对凝血因子的清除半衰期存在个体差异。即便是同一患者，尤其在六岁以下的儿童阶段，随着年龄增长，每两年其体内因子的代谢速率也可能发生变化。因此，我们需要因人而异，实施精准施策，通过监测凝血因子的药代动力学特征来调整治疗方案。　　 

　　2020年，中国首个支持A型血友病药代动力学指导下的管理工具myPKFiT®正式获批，为中国A型血友病患者带来了个体化治疗管理的创新选择。去年，最新一代注射用重组人凝血因子Ⅷ(FⅧ)剂量计算软件——myPKFiT®3.0版本正式在华获批。如今，药代动力学指导下的血友病A管理工具已在全球多个国家得到广泛应用，并获得了临床的广泛认可。

　　据杨仁池教授介绍，患者接受完药物治疗以后，体内药物状况会时时因代谢而变化。既往，检测某个时间点患者体内药物含量，医生都需要通过采血来实现。myPKFiT®软件则可以曲线描述药物在患者体内代谢的过程，软件分析结果有助提升患者规范用药的依从性。在药代动力学指导下的规律替代治疗，能随时调整药物注射剂量，让患者实现个体化规律替代治疗，从而最大化获益。

　　在采访中，记者了解到，新获批的myPKFiT®3.0版本进行了迭代更新，具有可视化、便捷化和可交互的特点，方便医生更好地跟踪、检索患者的所有出血和输注记录。同时，myPKFiT®3.0版本新增患者移动应用程序，使患者能实时查看其体内FⅧ水平的预估数值。myPKFiT®3.0版本的应用有助于医患加强沟通，制定更加优化的个体化治疗方案，助力患者改善生活质。

　　杨仁池教授指出，使用个体PK数据能够快速确定患者规律替代治疗治疗所需的因子水平，可以避免因半衰期短和输液频率不足导致患者出血风险增加；另外，更加精确的方案可以有效避免过度治疗，减少药物的浪费。

　　如今，随着治疗技术创新升级，血友病患者通过调整凝血因子水平可以实现适当运动。那么，如何精准调整药物水平，则需要医生通过myPKFiT®检测后进行个性化给药。最新的《血友病治疗中国指南(2025年版)》已正式刊登在《中华血液学杂志》，对新型治疗方式及治疗理念下的诊疗行为进行了规范。

　　在哈尔滨血液病肿瘤研究所血液儿科病房主任郝文鹏教授看来，myPKFiT®3.0版本增加了患者端，医生和患者同时在App当中看到相关曲线，有助于医患共同参与管理患者的治疗，具有积极的意义。随着人工智能不断发展，未来，4.0、5.0版本会不断出现，将会给医患带来更多帮助。

　　血友病等终身无法治愈的遗传病患者需要终身全程化管理。马军教授指出，血友病患者和家属要终生与医生沟通，所以，医生和患者要成为“一家人”，随时关注并应对治疗的副作用和并发症才能最终实现规范化、精准化和个性化治疗。

　　郝文鹏教授表示，血友病的治疗贯穿患者一生，家属对疾病亦要有所了解，需要系统性学习，才能实现对疾病管理，获得正常的人生。

　　展望未来，杨仁池教授表示，随着科研的持续突破与临床经验的不断积累，血友病的治疗正在步入一个崭新的阶段，期待未来有更多的创新治疗药物和技术，为患者带来彻底治愈的希望。(完)

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编辑：王丹沁