中新网上海新闻12月26日电(汤彦俊)近日，国家药品监督管理局(NMPA)正式批准长效生长激素注射液诺泽优®(通用名：帕西生长激素， somapacitan)上市，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，为我国生长激素缺乏症(PGHD)患儿的治疗又带来一款“长效化、便捷化”的新选择，有望显著改善患儿治疗体验与长期预后。

　　作为一种人生长激素的长效类似物，帕西生长激素注射液由天然的生长激素经过脂肪酸衍生化修饰后，可以与人体内血浆白蛋白可逆结合，延长半衰期，从而将患者用药频率降为每周一次。从每年365次到52次的转变，不仅大幅减轻了患儿的注射恐惧与家庭的照护压力，更为持续、规范的治疗奠定了基础。

　　中外研究一致验证疗效与安全性

　　帕西生长激素的临床价值在中国及全球人群中得到充分验证。专门针对中国患儿开展的REAL6临床研究中，110例未接受过治疗的患者被随机分配至诺泽优®(0.16mg/kg/周)或日制剂(诺泽® 0.034mg/kg/天)组。治疗52周后的结果显示，帕西生长激素注射液组的年化身高增长速度(AHV；cm/年)为11.0cm/年，两组AHV相当。同时，诺泽优®在PGHD的疗效也已在全球3期临床试验REAL 4研究中得到了验证。 

　　REAL6研究主要研究者，浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授指出：“帕西生长激素注射液耐受性良好，其安全性特征与日制剂的已知安全性特征一致，注射部位反应发生率较低(2.7%)，52周治疗期间未报告注射部位疼痛，与日制剂相比，帕西生长激素注射液治疗负担更低。”

　　白蛋白结合长效技术：成熟平台的新应用

　　据傅君芬教授介绍，帕西生长激素的长效机制有别于既往已在中国上市的长效生长激素。它非常巧妙地利用了人体内本身就存在的机制和物质，即脂化反应和白蛋白。受脂化反应启发及内源性白蛋白具有的与脂肪酸非共价结合的位点，在体外通过脂肪酸酰化反应在蛋白药物上连接脂肪酸侧链，进而与白蛋白发生非共价可逆性结合。借助白蛋白增大体积和其肾脏清除率低等生理特性，有效地延长了药物的半衰期，从而延长药物作用时间，减少给药频率。

　　这一技术已在多个治疗领域成功应用，如胰岛素类似物中的地特胰岛素、胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂中的司美格鲁肽等，其安全性与有效性经过长期实践验证。也正是基于这一核心技术优势，帕西生长激素的半衰期较GH日制剂显著延长，实现了一周一次给药。

　　傅君芬教授指出：“帕西生长激素的长效化机制充分利用了人体自身的白蛋白循环系统，不仅延长了药物作用时间在安全性方面，与每日注射的生长激素相比，帕西生长激素未出现新的安全性问题，其报告的不良反应(如发热、鼻咽炎和肠胃炎等)均为儿童常见疾病，与药物的相关性较小，整体安全性与传统短效生长激素相似。”

　　回应未尽之需，重塑治疗格局

　　生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症(PGHD)儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253。以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响其生活质量和寿命。

　　虽然我国儿童生长激素缺乏症患病率不容忽视，但却存在诊断、治疗不足等问题。1987年至今，生长激素(GH)已经在全球范围内被全球超过50万GH缺乏症(GHD)儿童治疗使用。然而，尽管每天使用GH能够使儿童具有很好的身高增长潜力，但儿童及其监护人发现坚持每日注射给药是一项很繁重的任务，并导致了5% ~82%的用药不依从率。帕西生长激素的上市，有望提高治疗意愿与依从性，使更多患儿能持续接受规范治疗，从而改善远期身高结局与生活质量。

　　帕西生长激素已在包括美国、欧盟、日本在内的全球多个国家和地区获批，用于儿童及成人生长激素缺乏症的治疗。2025年1月，该药通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策提前惠及部分国内患者。此次获得国家药品监督管理局(NMPA)正式批准，意味着该创新疗法将更广泛地进入我国临床，为我国生长激素缺乏症患儿提供与国际同步的更“优”治疗选择。(完)

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编辑：李秋莹