中新网上海新闻1月15日电(记者 姜煜)当人们提起血液系统疾病时,往往首先想到的是白血病、淋巴瘤,而对多发性骨髓瘤这一“沉默的杀手”却知之甚少。作为发病率位居全球第二的血液系统恶性肿瘤,多发性骨髓瘤常因其起病隐匿、症状多样而遭到误诊,不少患者在确诊时已错失最佳干预时机。为了帮助公众更好地认识这一“善于伪装”的疾病,上海交通大学医学院附属仁济医院的血液科主任杜鹃教授近日接受了中新网记者专访。
多发性骨髓瘤是一种源于骨髓中浆细胞的恶性血液肿瘤。杜鹃教授指出,该疾病好发于老年人群。随着我国人口老龄化趋势日益明显,患者基数也在不断扩大。因此,其早期筛查、精准诊断与规范治疗的重要性愈发凸显。由于多发性骨髓瘤具有较高的误诊率和漏诊率,“早预防、早诊断、早治疗”显得格外关键。因此,公众应提高健康管理意识,重视常规体检。尤其是50岁以上人群,在体检中需特别关注血液指标,警惕不明原因的贫血、球蛋白升高等异常信号。一旦发现异常,应及时进行M蛋白筛查与血清蛋白电泳检查,以便尽早捕捉疾病踪迹。
除了个人健康管理,多学科协作在疾病诊治中也发挥着不可或缺的作用。杜鹃教授进一步解释,多发性骨髓瘤的临床表现多样,医学上常用“CRAB”来概括其典型症状,即:C(高钙血症)、R(肾功能损害)、A(贫血)、B(骨痛)。然而并非所有患者都会表现出全部症状,很多人可能仅出现其中一两种,这也增加了诊断难度。她强调:“许多患者首次就诊于骨科、肾内科等非血液专科,因此提升相关科室医务人员对该病的识别能力至关重要,有助于实现早诊早治。”
多发性骨髓瘤的发展一般经历三个阶段:意义未明的单克隆免疫球蛋白血症(MGUS)、冒烟型骨髓瘤(SMM)以及症状性骨髓瘤。在前两个阶段,患者可能仅表现为血液学指标异常,常无显著临床症状,一般以定期观察为主;而一旦进入第三阶段,则需启动临床治疗。杜鹃教授指出,如果能在疾病的早期及时确诊,配合科学、规范的治疗方案,不仅能使患者得到更好的疗效,也有利于患者提高生活质量。
尽管目前多发性骨髓瘤还无法治愈,但得益于新药的研发与治疗理念的进步,患者的生存期已经显著延长,该疾病的临床治疗目标逐渐转向了“功能性治愈”。杜鹃教授解释说,“功能性治愈”指患者所有指标达到正常人的状态和指标,且至少稳定五年以上。要实现这一目标,推动患者达到深度缓解、延长复发周期是关键。多发性骨髓瘤之所以容易复发,是由于肿瘤细胞的高度异质性,治疗后残存的克隆细胞如同星星之火可以燎原,引发复发,还有其它体内免疫微环境紊乱等情况。
在治疗方面,对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者,目前以双特异性抗体为代表的新型免疫疗法在临床上展现出了卓越的疗效。杜鹃教授介绍,该类药物的作用机制在于通过同时结合肿瘤细胞与T细胞表面的特定抗原,能够有效激活患者自身的免疫系统,增强其对肿瘤的识别与清除能力,同时也有助于改善抑制性的肿瘤微环境。目前,双特异性抗体在国内主要应用于三、四线治疗,且多采用单药治疗方案。然而,最新国际研究显示,双特异性抗体联合其他免疫调节药物使用,可进一步显著延长患者的无进展生存期,有望成为未来的重要治疗方向。此外,我们也期待这类治疗方案能够进一步向前线推进,使患者在疾病早期即获得深度缓解,从而延长疾病稳定期,提升生活质量和长期生存获益。
杜鹃教授在采访最后总结道,“近十年来,医学界对多发性骨髓瘤的认知已取得长足进步,治疗效果与患者生存率均显著提高,患者和家属不必过度恐慌。”她建议,患者确诊后应积极选择专业的医疗团队,做好全程管理。既要制定系统、规范的治疗方案,也要坚持定期随访。随着医疗技术的持续革新与创新药物的不断推出,希望实现骨髓瘤“治愈”的未来已不再遥远。(完)
注:请在转载文章内容时务必注明出处!
编辑:王丹沁



