中新网上海新闻1月16日电(记者 陈静)记者16日获悉，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科洪佳旭教授与周行涛教授自主研发并正由医院开展研究者发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，已正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验(IND)批准。

　　这标志着中国自主研发的眼科基因治疗药物获得国际权威监管机构认可。

　　GEB-101是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

　　TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引起患者严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可致盲。传统的表层角膜切削术(PTK)或角膜移植术仅能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者面临多次手术的负担。

　　GEB-101作为一种基于核糖核蛋白(RNP)的创新体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，旨在从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险，有望为患者提供一种全新的、根治性的治疗选择。

　　专家表示，作为该药物IIT研究的牵头单位，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队在临床实践中已初步见证了该创新疗法的潜力。这一进展不仅是对合作伙伴源头创新实力的肯定，也为正在进行的IIT研究提供了更坚实的信心与动力，期待未来该药物能加速转化，造福更多患者。

　　CLARITY试验是一项自适应、无缝设计的Ⅰ/Ⅱ期多中心临床研究，采用序贯入组方式，旨在评估GEB-101通过单次角膜基质内注射，在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性，为患者带来“一次性治愈”的新希望。

　　试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。（完）

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编辑：李秋莹