中新网上海新闻8月12日电(记者 陈静)国家医保局日前印发了《支持创新药高质量发展的若干措施》(以下简称“措施”)，明确提出全链条支持创新药的研发、准入与支付等各个环节。
记者12日在此间采访了解到，在这一重大政策背景下，细胞治疗作为生物医药领域最具突破性的创新疗法之一，其产品的可及性和可负担性有望得到进一步提升。 伴随着新政策的出台，中国创新药企将迎来更广阔的发展空间，国内细胞治疗行业也将进一步巩固领先优势，持续引领技术发展与产业升级。
临床数据挂钩价值评估，创新药医保谈判规则升级
此次发布“措施”明确提出，鼓励创新药开展真实世界研究，并将研究结果与医保准入、续约等挂钩，这也大大推进真实数据在医保准入场景中的应用。创新药企通过真实世界研究积累的临床数据，能够更全面地验证产品的实际疗效与安全性，为医保决策提供关键证据。
近期，国家医保局连开五场座谈会，“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的鲜明态度贯穿五场座谈会。国家医保局尤其关注科学评估创新产品综合价值，更加关注高质量的证据，释放出数据需要更关注客观性和透明度的信号，引导产业开展科学、规范性的研究。
在细胞治疗领域，以CAR-T疗法为例，奕凯达®于2021年6月在国内上市，是中国首款CAR-T细胞治疗产品，实现了国内细胞治疗领域从“0”到“1”的突破。至今，奕凯达®已经累计惠及超1000例大B细胞淋巴瘤患者，其广泛临床应用也使其成为国内使用经验最丰富的CAR-T产品。
数据显示，奕凯达®在中国真实世界研究中的最佳缓解率(bORR)达83.1%，最佳完全缓解率(bCR)达67.2%，这些来自临床实践的数据不仅验证了产品的疗效，更为后续这类创新药的医保谈判提供了有力的价值支撑。
除了强调数据证据的重要性之外，“措施”还优化了创新药续约规则，对增加新适应症的创新药给予更宽松的降价幅度限制，这为创新药企持续投入研发提供了政策保障。2023年6月，奕凯达®新适应症的拓展工作也在积极推进中。
打造CAR-T多元支付模式，全面提升产品可及性
作为创新药产品实现可及性、可负担性的重要一环，支付模式的创新性也成为了国家医保局鼓励药企提升的主要方向。“措施”特别强调，要发挥多层次医疗保障体系的功能，鼓励商业健康保险、医疗互助等将创新药纳入保障范围。
目前来看，创新药企正通过惠民保等普惠型商业保险的广泛覆盖，打破以往的固有认知。以奕凯达®为例，截至目前，其治疗网络已覆盖全国28个省区市的200多家高标准治疗中心，同时被纳入超过110个城市惠民保及80余款商业健康保险项目。
在惠民保项目的实际运行中，奕凯达®展现出良好的支付适配性。以上海“沪惠保”为例，该产品已连续4年将奕凯达®纳入特药保障目录，参保患者在符合适应症条件下可获得最高50万元的药品费用报销。过去3年已有80多例淋巴瘤患者通过“沪惠保”获得奕凯达®治疗理赔，累计赔付金额超过4000万元，有效降低了患者的经济负担。
据悉，相关创新药企积极响应并参与国家多层次医疗保障体系建设，深度参与惠民保及商业健康险项目，为高值创新药在商保应用中积累了从产品设计、市场推广到赔付等全流程的宝贵经验，逐步形成了成熟且可复制的CAR-T多元支付模式。CAR-T赔付案例成为典型事迹被广泛传播，扩大惠民保和商保传播声量，吸引更多的人群投保。
临床价值+社会价值，双重评定标准最大化释放创新药价值
“对于创新药未来的发展方向，要综合考量，特别是支付方，要从临床价值、社会价值、经济价值等多个方面进行综合评判。” 国家医保局医药服务管理司司长黄心宇日前阐述了医保部门支持的创新药发展方向，其中特别提出了“临床价值+社会价值”在内的多重价值评定标准。
事实上，这一价值导向在细胞治疗领域早有体现，作为典型的高值创新疗法，CAR-T治疗的发展轨迹生动诠释了“临床价值与社会价值并重”的理念。
从临床实践来看， CAR-T治疗为传统疗法失效的患者带来了突破性疗效。一位66岁弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，在多次化疗失败后，于2023年9月通过奕凯达®治疗获得完全缓解。 随访至今，患者持续保持无瘤状态，无需额外支持治疗，其精神状态和日常活动能力已恢复至患病前水平。另一方面，多层次支付体系的建立让这种临床价值转化为切实可及的治疗选择。据悉，这位患者通过当地“惠闽保”获得了35.7万元的治疗费用报销，在获得完全缓解的同时，也避免了约50万元的后续治疗支出；另一位40岁的颈部高危弥漫大B淋巴瘤、伴多脏器转移患者在化疗失败后，也通过单位团体保险获得CAR-T治疗费用支持，并最终实现完全缓解……
这种“疗效+可及”双重保障模式，既挽救了患者生命，又减轻了家庭和社会负担。随着后续政策的落地，这种良性发展模式将惠及更多患者，实现创新药价值的最大化释放。
从行业发展角度来看，中国创新药发展已进入高质量发展阶段，《措施》的发布是一个契机，让行业重新审视，评判“真创新”不再应拘泥于形式，而要更加注重实效。目前来看，领军企业正从临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度进行综合性尝试，为之后涌现的CAR-T产品可及性探索出一条新路。
注：请在转载文章内容时务必注明出处!
编辑：王丹沁
