中新网上海新闻12月11日电(李秋莹)10日，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病siRNA(小干扰RNA)创新非因子疗法——赛菲因®(芬妥司兰钠注射液)已正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%)或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%)。该疗法通过每年最少6次皮下注的创新机制，有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担，推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了中国规律替代治疗新选择。

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“作为全球罕见病领域的领导者和先行者，赛诺菲很自豪能够进一步丰富我们在中国罕见血液病领域的创新治疗方案。赛菲因®的获批将为我国血友病患者带来全新的治疗选择，尤其满足了伴抑制物患者人群的治疗需求，为解决长期困扰患者的‘出血负担’与‘针头负担’两大难题提供了新方案。未来，我们将持续深耕中国市场，加速引入更多革命性创新药物，并携手各界推动罕见病规范诊疗与支付保障体系的构建和优化，使科学奇迹为更多患者带来切实获益。”

　　此次获批主要基于ATLAS III期临床研究数据。研究结果表明，与按需治疗相比，接受芬妥司兰钠注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，均显示出显著疗效：合并抑制物患者平均年化出血率(ABR)降低73%，无抑制物患者ABR降低71%1。该数据证实其在广泛血友病人群中均可提供有效的出血保护，显著降低出血风险，且具有良好的安全性。

　　ATLAS III临床研究全球牵头研究者(leading PI)之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示：“首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖。其一年最少6针皮下注射，极大提高了给药便捷性和治疗依从性，彻底告别了传统因子治疗需要频繁静脉注射的负担。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白，也为所有血友病患者提供了一种更高效、更可持续的治疗新选择，真正让‘规律治疗，人人可及’成为可能。 ”

　　今年3月，赛菲因®(芬妥司兰钠注射液)已成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。此次在中国成功获批，为中国血友病规律替代治疗提供了全新选择，使国内患者能够及时共享全球医学进展。值得一提的是，此前赛菲因®已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目。(完)

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编辑：王丹沁