中新网上海新闻12月29日电(记者 陈静)记者29日获悉，依普隆特生钠目前正在开展 CARDIO-TTRansform III 期临床研究，旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的疗效。这是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM 的临床研究，共有逾1400名患者参与。

　　近期，万诺维®(英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆特生钠注射液)在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者。依普隆特生钠是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。

　　EPIC-ATTR中国首席研究者、专家张抒扬教授表示：“转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入国家《第二批罕见病目录》。长期以来，中国ATTRv-PN患者深受神经系统症状和生活质量显著下降的影响，而可选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望，充分的临床证据显示其能够阻止神经病变进展，并显著改善神经功能与生活质量。”

　　此次万诺维®的获批基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果。研究显示，在为期66周的观察中，与外部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点和关键次要终点方面，均表现出一致且持续的临床获益。进一步研究显示在治疗第35、66及85周，依普隆特生钠在ATTRv-PN的不同患者人群中均体现出获益。NEURO-TTRansform III期研究的阳性结果已发表于《美国医学会杂志》(JAMA)。

　　ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不接受治疗，患者一般会在10年内死亡。在中国，该疾病的诊断面临重大挑战。中国患者的发病年龄介于17至68岁，平均发病年龄为 42 岁，但无论是公众还是医疗卫生专业人士，对该疾病的认知度仍普遍偏低，且由于症状与常见疾病重叠，患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年。诊断延迟的代价极高，不仅会严重影响患者的预后，还会显著缩短其生存期。

　　依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成发挥作用。作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)

　　相关跨国企业全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士在此间表示：“依普隆特生钠的获批具有里程碑意义，为中国患者提供了便捷、以提升生活质量为目标的全新治疗选择。这只是开始，未来，我们将继续挖掘依普隆特生钠的潜力，包括扩展至转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，力争将ATTR转变为可控的慢性疾病。”(完)

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编辑：李秋莹