中新网上海新闻12月14日电（徐明睿 陈静）2023年12月13日，新版国家医保目录公布。脊髓性肌萎缩症(SMA)创新药物诺西那生钠注射液成功续约，将持续提升我国SMA患者的治疗可及性，助力更多罕见病患者提高生活质量。

　　作为一种起源于中枢神经系统、罕见的常染色体隐性遗传疾病，SMA会导致患者肌无力和肌萎缩。随着病情进展，会进一步引起骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。SMA是2岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病。

　　全球首款SMA疾病修正治疗药物诺西那生钠于2021年12月进入医保，此次又成功续约医保目录，进一步凸显了政策制定者对罕见病群体的关爱，同时体现了该药物在SMA治疗领域的重要性。入保两年以来，SMA治疗可及性得到了很大的提升，患者获益显著。特别是在出现SMA症状之前通过基因检测确诊并给予治疗，患儿将有机会获得接近于正常孩子的运动发育里程碑。总体而言，越早开启治疗，越能更大程度地保留运动神经元，实现运动功能的改善。

　　为了进一步科普SMA疾病症状，我们特别制作了“警惕SMA信号”疾病症状科普视频系列。此次第二季视频发布，主要聚焦SMA婴幼儿及儿童患者的早期及发展症状表现。我们倡导早诊断、早治疗、早获益，帮助SMA患者实现人生更多可能。（完）

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编辑：徐明睿