“上海的现代化产业体系为我们提供了广阔的发展空间。”近日,在2024全球未来产业之星大赛的决赛采访中,邦耀生物创始人,华东师范大学刘明耀教授向中新社记者分享了他在基因编辑与细胞治疗领域的创新历程与未来展望,展现了这一前沿科技领域的无限魅力与巨大潜力。

“源于对科学革命的敏锐洞察与对临床需求的迫切回应。”刘明耀如此描述他投身基因编辑与细胞治疗领域的初衷。自2012年CRISPR/Cas9基因编辑技术首次亮相以来,他便带领团队迅速跟进,并于2013年上半年成功培育出全球首只CRISPR/Cas9基因编辑小鼠,标志着该技术在哺乳动物基因编辑领域的重大突破。
随着研究的深入,邦耀生物应运而生,从最初的动物模型研发逐步转型为专注于细胞与基因治疗(CGT)的生物创新药企业。

“将实验室的成果转化为重塑生命的代码,是我作为一名科研工作者的使命和信念。”刘明耀说。目前,邦耀生物已聚焦基因遗传性疾病、肿瘤及自身免疫性疾病等多个治疗领域,打造了多个创新疗法并成功应用于临床,帮助近百例患者恢复了健康。其中,BRL-101地贫基因疗法更是成为国内首个有望上市的地贫基因疗法,至今已帮助15例患者100%脱离输血依赖,首例患者治愈超5年。
在创新科研的道路上,刘明耀对异体通用型CAR-T技术的开发历程记忆深刻。这项历经8年技术攻关、六代迭代的技术,终于在2024年迎来了“曙光”。邦耀生物与上海长征医院合作的BRL-303 UCAR-T治疗自身免疫疾病临床研究中,成功治疗了3例难治性自身免疫疾病患者,疗效显著且无不良事件发生,研究成果更是发表在世界顶尖期刊《Cell》上,成为全球首个成功治疗自身免疫疾病的案例。
“传统的异体CAR-T在临床中存在诸多问题,而我们的异体UCAR-T技术则有效解决了这些问题。”刘明耀介绍道。该技术不仅安全性高、有效性好,而且成本低廉,一份异体通用型CAR-T细胞可以用来治疗500~1000位患者,未来市场成熟后,治疗一位病人的成本可能不到1万元。

面对未来产业的人才状况,刘明耀指出,行业尖端科研能力强,但产业化人才短缺。为此,他提出了构建“三链融合”生态的建议,包括以赛代评激活源头创新、设立未来产业硕博专项以及校企联合实验室等,旨在培养更多既懂前沿技术又熟悉CMC生产、临床转化的复合型人才。
对于产业转化过程中的资金、链条与政策适配等薄弱之处,刘明耀呼吁社会各界给予细胞基因治疗领域更多耐心和资本支持,同时加强产业链配套建设,完善监管框架以适应技术迭代的高速度。

作为深耕在上海十余年的高新技术企业,邦耀生物得到了上海市政府的高度关心和支持。从资金扶持到人才引进,从知识产权保护到产业链配套建设,一系列政策红利为邦耀生物的快速发展提供了有力保障。
未来,邦耀生物将在不断完善的上海产业政策支持下,继续推动基因编辑与细胞治疗领域的创新发展,为上海未来产业和人类健康事业贡献更多力量。(完)
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编辑:达利敏





