8月30日， 百时美施贵宝在德国慕尼黑举行的2026年欧洲心脏病学会(ESC)年会上，以最新突破性研究的形式公布了 MAVA-LTE 研究(NCT03723655)EXPLORER-LTE 队列的最新数据。EXPLORER-LTE 是目前玛伐凯泰治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者规模最大、随访时间最长的临床研究。作为目前研究最为充分的心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)，玛伐凯泰已成为纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级有症状的oHCM患者的标准治疗。这些数据进一步表明，在持续、规范治疗的情况下，玛伐凯泰的临床获益可维持长达5年。此外，来自全球回顾性真实世界研究COLLIGO-HCM的多项研究结果也在ESC大会上公布，进一步丰富了玛伐凯泰已建立的真实世界循证证据体系，为oHCM患者的临床治疗决策提供参考依据。

　　“EXPLORER-LTE 长达五年的研究数据表明，玛伐凯泰可为有症状的oHCM患者带来持续且具有临床意义的治疗获益。”宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学副教授、遗传性心脏病中心医学主任 Anjali T. Owens 医学博士表示，“对于一种需要长期治疗和持续监测的慢性进展性疾病而言，长期循证证据至关重要，它能够帮助临床医生更好地理解治疗方案在长期随访过程中可能为患者带来的获益。“

　　EXPLORER-LTE是III期EXPLORER-HCM研究的单臂、开放标签、剂量设盲的长期扩展研究，旨在评估玛伐凯泰的长期安全性和疗效。共有231例完成EXPLORER-HCM研究的患者入组长期扩展研究。相当比例的患者实现了持续且具有临床意义的左心室流出道(LVOT)梗阻改善，NYHA心功能分级至少改善1级，同时超声心动图参数和生物标志物也获得显著改善。研究未发现任何不同于EXPLORER-HCM主研究的新的安全性信号。

　　在第252周随访时，与进入长期扩展研究时的基线相比，玛伐凯泰治疗使静息状态左心室流出道压差(LVOTG)平均下降38.7 mmHg，Valsalva激发后的LVOTG平均下降55.6 mmHg。近乎所有患者(97.4%)达到Valsalva LVOTG ≤30 mmHg，即低于oHCM患者的梗阻诊断阈值。69.6%的患者NYHA心功能分级至少改善1级，59.2%的患者达到无症状状态。左心室射血分数(LVEF)平均下降10.2%，但仍维持在正常范围内。安全性结果与EXPLORER-HCM主研究已报告结果一致。

　　此次ESC大会公布的其他研究结果进一步支持了玛伐凯泰的疗效和安全性，并加深了我们对oHCM疾病影响的理解。来自全球回顾性真实世界研究COLLIGO-HCM的两项分析结果，进一步夯实了玛伐凯泰在临床实践中的真实世界证据。研究显示，在真实世界中，玛伐凯泰在不同患者人群中均表现出一致的有效性与安全性，可持续改善患者症状并减轻左心室流出道(LVOT)梗阻。

　　与此同时，一项来自德国真实世界观察性注册研究的补充分析进一步验证了玛伐凯泰在不同地域人群中的治疗效果，患者NYHA心功能分级改善情况与既往真实世界研究结果一致。上述发现进一步丰富了玛伐凯泰的循证证据体系，并再次证实临床试验中观察到的疗效获益同样能够在真实世界临床实践中实现。

　　此外，瑞典一项医疗资源利用(HCRU)研究补充分析进一步加深了人们对肥厚型心肌病(HCM)及梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)疾病负担的认知，包括oHCM所带来的更大影响。强调了精准诊断和持续规范管理对于oHCM患者的重要性。

　　“对于有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者而言，长期随访数据和真实世界证据能够为治疗决策带来更充分的信心，也有助于更清晰地理解持续治疗在长期管理中的价值。“ 百时美施贵宝执行副总裁、首席医学官兼研发负责人Cristian Massacesi医学博士表示，”oHCM是一种严重影响患者日常活动和生活质量的疾病，作为公司持续推动心血管领域科学研究的重要组成部分，本次ESC大会公布的数据进一步深化了临床对玛伐凯泰的认知与信任，以及其在长期疾病管理中的重要作用。“

　　玛伐凯泰拥有心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)治疗领域全球最为丰富的循证证据体系，进一步巩固了其在改变有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)治疗格局中的重要地位。通过改善功能能力和临床症状，玛伐凯泰帮助患者更积极地参与日常活动，提升生活质量。(完)

注：请在转载文章内容时务必注明出处!   

编辑：罗嵛月