中新网上海新闻6月4日电（汤彦俊）6月4日，百时美施贵宝宣布，全球首个红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名：注射用罗特西普）获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。这是继β-地中海贫血后，利布洛泽®在中国获批的第二个适应症。

    此次获批基于关键性III期 COMMANDS 研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的结果。研究数据显示，无论患者是否接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，利布洛泽®在摆脱红细胞输注（RBC-TI），提高平均血红蛋白（Hb）水平上均优于ESA。

    华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授表示：“作为全球首个红细胞成熟剂，罗特西普在MDS治疗领域实现了机制上的创新突破。多项国际临床研究证实，罗特西普在降低患者输血依赖、改善贫血、提高生活质量方面可为患者带来显著获益，这无疑将对MDS整体治疗格局产生深远的影响，有望重新定义需要定期输血的较低危MDS患者贫血治疗。”

    中国医学科学院血液病医院副所院长、MDS-004研究中国主要研究者肖志坚教授表示，“受限于血源紧张，需要定期输血的MDS患者在治疗中面临很大的挑战。长期以来，较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂（ESA）为主，然而其治疗应答率和疗效持续时间获益有限，临床亟需创新疗法来改善治疗现状。”

    研究发现，骨髓增生异常综合征患者通常伴随Smad2/3信号通路的过度激活，其可抑制红系成熟，导致无效红细胞生成。利布洛泽®是全球首个针对晚期红细胞成熟障碍的创新药物，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。

    肖志坚教授指出，“罗特西普在COMMANDS研究中展现出了积极的疗效和安全性数据。与ESA相比，不仅脱离输血患者的比例更高、患者累计应答时间更长，同时随着治疗时间的延长，不良事件的发生率也逐渐降低，证实了罗特西普可以为既往未接受过ESA治疗的LR-MDS患者提供更有效、更持久且安全性更好的治疗选择，有望让更多患者摆脱输血，提高生活质量。同时为缓解血源紧张带来积极的社会意义。”

    百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊女士表示：“利布洛泽®是百时美施贵宝启动“中国2030战略”以来，在血液学领域获批的第一个创新药物，随着MDS适应症的获批，以及阿扎胞苷商业化权益的回归，我们将进一步夯实公司在这一严重疾病领域的产品管线，有望为不同类型的MDS患者提供新的治疗选择。接下来，我们将与各界一起携手，着力提升患者可及，并借助全球资源优势，助力临床构建规范化诊疗体系，共同推动MDS诊疗在中国的规范化发展。同时，我们将继续发力血液学领域并深耕难治性疾病，将更多创新产品和适应症引入中国，惠及更多患者。”（完）

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编辑：王丹沁