中新网上海新闻7月17日电(缪璐)阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种可危及生命的血液系统罕见病，患者因造血干细胞基因突变导致补体系统失控攻击自身红细胞，常伴严重贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿及血栓等。

　　长期以来，PNH治疗以对症支持为主，患者需反复住院接受静脉输注，生活质量严重受损。眼下，PNH治疗模式正发生深刻变革。天津医科大学总医院副院长付蓉教授在沪接受采访时指出，PNH诊疗理念已从以疾病为中心的单纯控制溶血，升级为以患者为中心的全周期慢病管理。

　　2022年，全球首个C5补体抑制剂依库珠单抗在中国上市，PNH治疗从传统对症治疗进入补体靶向阶段，成为行业多年期盼。然而，静脉输注需每2周一次，患者每年到院约20余次，每次治疗涉及挂号、候诊、输注、留观，对医院床位、护理及药房资源形成长期稳定占用。对于偏远地区患者，一次输注甚至耗费一至两天，长期挤占工作与家庭生活。从DRG/DIP改革视角看，这类高频重复性输注正成为医疗效率优化的重要课题。

　　2026年6月11日，国家药监局批准武汉朗来科技自主研发的口服补体B因子抑制剂盐酸兰诺可泮片(依适宁®)上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者。这是国产首个获批的补体因子B(CFB)抑制剂。III期临床试验显示，治疗组50.0%受试者血红蛋白达正常水平(Hb≥120g/L)，显著高于对照组的9.1%，在溶血控制、输血避免及疲劳改善方面均表现优异。

　　口服给药将治疗从医院输注室转移到患者家中。患者无需频繁往返医院，治疗便利性大幅提升。对于偏远地区，这一变化尤为关键，患者可在当地专科随访和药事服务支持下完成长期管理。

　　付蓉教授表示，PNH治疗目标正从“控制溶血”向“血液学正常化”和“生活质量改善”跃升。贫血与持续疲劳是患者核心困扰，治疗需兼顾指标与体感。她指出，早期补体抑制剂虽革新治疗，但部分患者仍存在血管外溶血、贫血残留及给药不便等问题，口服CFB抑制剂从上游通路调控，有望更全面地恢复正常造血功能。

　　从医疗资源角度，口服方案释放了医院输注床位和护理人力，使中心医院更聚焦疑难重症，基层和药房可承接稳定期管理，契合分级诊疗方向。对医保而言，DRG/DIP改革下，同样是控制溶血，口服模式减少了反复住院和操作消耗，以更低资源占用实现同等甚至更优疗效，提升了支付效率。

　　从2022年依库珠单抗落地到2026年国产口服药上市，PNH治疗经历了从“有没有创新选择”到“如何更高效、更可及、更可持续”的跨越。当治疗从中心医院输注室走向家庭与药事网络，PNH慢病管理的半径被拉长，医疗系统整体效能也同步提升。(完)

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编辑：李秋莹